אין ל- ALS תרופה כיום, מציאת אחת היא שליחות אמיתית
עד שנת 2050 צפויים לחלות כ-14 מיליון בני אדם במחלות ניווניות של מערכת העצבים. בחברת נוירומגן פארמה שהוקמה ב-2021 הצליחו תוך זמן קצר להגיע לשורה של הישגים, המקדמים את תהליך הפיתוח של חומרים ייחודיים כתרופה אפשרית למחלות ניווניות של מערכת העצבים. מקימת החברה, פרופ’ אסתר פריאל, מספרת מדוע בחרה דווקא את התחום המאתגר. מאת: אסף לבנון
“תהליך פיתוח תרופה דורש הרבה מאוד כסף, הרבה מאוד חברות פארמה נופלות שם. נוירומגן פארמה נמצאת בשלב טוב כי היא התקדמה בצעדי ענק מאז הוקמה ויכולה להציג קבלות”. כך אומרת פרופ’ אסתר פריאל, שהקימה את החברה ב-2021 במטרה לפתח תרופה למחלת ניוון השרירים (ALS), הנחשבת לחשוכת מרפא. פריצות דרך מחקריות שאליהן הגיעה פרופ’ פריאל במהלך עבודתה באוניברסיטת בן גוריון היוו את התשתית לטכנולוגיה שפיתחה החברה, ולהתקדמות המשמעותית למציאת תרופה שתשנה את חייהם של מיליונים ברחבי העולם.
עם הקמתה גייסה “נוירומגן פארמה” כמה מיליוני דולרים בהשקעה התחלתית ממשקיעים פרטיים, וזכתה להכרה ולמענק השקעה של רשות החדשנות. בשנה שעברה, קיבלה החברה מה- FDA אישור של תרופה במחלת יתום (ODD) המכיר בחומר שהחברה מפתחת כמיועד לטיפול במחלת ALS. הכרה זו מקנה לחברה בלעדיות של שבע שנים בשוק האמריקאי מהנקודה שבה תצא התרופה לשוק.
“פיתוח תרופה הוא תהליך ארוך מאוד הדורש משאבים רבים”, אומרת פרופ’ פריאל. “המטרה העיקרית שלנו היא לבצע את כל המחקר והפיתוח הדרושים כדי להגיע לקבלת אישור לניסויים בבני אדם מטעם ה-FDA. כל התהליך דורש ייעוץ מדעי ותעשייתי אינטנסיבי, ולכן יש לנו בחברה ועדה מדעית מייעצת המורכבת מבכירי רפואה ותעשייה. אנו עובדים באופן שוטף עם יועצים ומומחים, כשהצוות הפנימי שלנו מורכב מאנשי מקצוע מובילים בתחומם”.
את ממלאת הן את תפקיד המנכ”ל ואת תפקיד מנהלת המחקר והפיתוח. קשה לחבוש שני כובעים?
“בעת הקמת החברה היה לנו מנכ”ל, אבל הוא עזב והמשקיעים והדירקטוריון החליטו לתת לי את התפקיד. יש בכך הגיון מכיוון שהפיתוח של החברה מגיע מטכנולוגיה שהיא שלי, אני מכירה אותה הכי טוב כי אני פיתחתי אותה. לנהל חברה כזאת ובמקביל להוביל את המחקר והפיתוח בה אינו דבר פשוט, במיוחד כשהיא יחסית בתחילת דרכה. זה מצריך ידע נרחב מאוד בתהליכי פיתוח תרופה לבני אדם וגם ידע ויכולות בניהול. הגישה שלי לניהול היא לא לעבוד לבד, אלא בעבודת צוות. לכן, העבודה המשותפת פה הדוקה מאוד. גם במחקר עצמו, שאותו ביצעתי בכל שנותיי באוניברסיטה, עבדתי עם צוות. אני מאמינה באנשים שחושבים ביחד, שעושים סיעור מוחות ביחד, לא באדם אחד שמאמין שאצלו נמצאות כל התשובות. תמיד צריך לשמוע גם מאחרים ומומלץ לעשות את הכל ביחד”.
מה היה האתגר המוביל שלכם עם פתיחת החברה?
“לאיזה כיוון לפנות. החומרים שפיתחנו באמצעות הטכנולוגיה שלנו טובים להרבה מאוד אינדיקציות. ניתן לקשור אותם למחלות ניווניות של מערכת העצבים, לפוריות, לאנטי אייג’ינג, לגידול שיער ואפילו לקוסמטיקה. יש לנו למעלה מ-30 פטנטים מוגנים.
הבחירה שלנו הייתה ללכת על מחלות ניווניות של מערכת העצבים עם דגש על ניוון שרירים. אין למחלה תרופה כיום, כך שמציאת אחת היא שליחות אמיתית. בנוסף, אם במצב כזה חברת פארמה עושה את הכל כמו שצריך - הסיכוי לקבל אישור לניסויים בבני אדם גבוה יותר. זו הייתה האסטרטגיה העסקית הראשונה שלנו - והיא הוכיחה את עצמה”.
על פי הערכות, עד 2050 יחלו במחלות ניווניות של מערכת העצבים כ- 14 מיליון בני אדם בעולם, כך שיש צורך ברור בפיתוח תרופות למחלות אלו. “נוירומגן פארמה באה עם קונספציה רוקחית חדשה. רוב התרופות כיום מעכבות חלבונים, אנזימים או תהליכים בגוף האדם. אנחנו פיתחנו מולקולות כימיות קטנות המכונות AGS, שהן ייחודיות מסוגן בעולם. הן מגבירות את הביטוי של אנזים/חלבון חשוב בתא הנקרא טלומראז, שיש לו תפקיד מרכזי במניעת הזדקנות התא וביכולתו של התא להתגונן מפני נזקים. ניסויים שביצענו הוכיחו שכשהמולקולות הללו מוזרקות לעכברים המפתחים ALS ומראים תסמינים זהים לאלה המתקבלים באדם - הן מצליחות לגרום להאטה משמעותית מאוד בהתפתחותה של המחלה, להגברה במספר תאי העצב הבריאים ולהגברת תוחלת החיים של העכברים. זו פריצת דרך מדעית ממשית, שזכתה לפרסומים בירחונים מדעיים מכובדים ומובילים בתחומם”.
אטרקטיביים בזכות ההישגים
בשנת 2022 קיבלה פרופ’ פריאל את אות יקירת העיר באר שבע על פעילותה ועשייתה המחקרית, הניהולית והחינוכית יוצאת הדופן. בין הנימוקים: היותה דמות מופת וחיקוי שבחרה לבנות את חייה המקצועיים והאישיים בעיר הולדתה באר שבע, עשתה חיל מדעי ואקדמי והביאה כבוד רב לאוניברסיטה ולעיר באר שבע.
גם עם פרוץ המלחמה והמצב הבטחוני המחמיר, המשיכה החברה לעבוד בבירת הנגב בין ירי הטילים והאזעקות כדי לקדם את היעד שהציבה לעצמה. “במהלך התקופה היו עובדים מהדרום שלא יכלו להגיע לעבודה עקב המצב הבטחוני, היו כאלו שגויסו למילואים - וכדומה”, אומרת פרופ’ פריאל. “אבל לא הרמנו ידיים, המשכנו להתקדם ואנו מאמינים שההשקעה הנכונה תוביל אותנו ליעדים שקבענו לנו”.
פרופ’ פריאל מספרת שלפני המלחמה שקלה החברה להגיש בקשת מימון לקרן של איחוד האמירויות - אך הרעיון ירד מהפרק עם פרוץ הקרבות. בימים אלו עמלה החברה על סבב השקעה נוסף, שיאפשר ביצוע ניסויים פרה-קליניים, ניסויי רעילות וניסויי בטיחות. “מדובר בסכומים גדולים של למעלה מ-14 מיליון שקל ולכן זהו לא תהליך פשוט, והמלחמה ודאי לא הקלה עליו”, היא אומרת. “משקיעים פרטיים יושבים כיום על הגדר ואני מכירה חברות כמונו שנאלצו להיסגר. תהליך פיתוח תרופה דורש הרבה מאוד כסף והרבה מאוד חברות פארמה נופלות שם, אנחנו נמצאים במצב טוב כי התקדמנו בצעדי ענק. בתקופה של פחות משנתיים קיבלנו אישור הכרה ODD של ה-FDA, הצלחנו לפתח פורמולציה חדשה וחשובה, כולל להעביר אותה לסינתזה תעשייתית - כלומר יכולת ייצור כמויות גדולות של החומר - הישג לא טריוויאלי. העברת חומר לסקאלה תעשייתית היא אחד המכשולים הגדולים בתעשייה, כך שבזכות ההישגים שלנו אנחנו די אטרקטיביים”.
מה סטטוס סבב ההשקעה?
“המשקיעים שלנו רוצים להמשיך איתנו לסבבים הבאים, אנחנו מדברים עם משקיעים נוספים ובסך הכל מאוד אופטימיים, כי כבר הצלחנו להשיג משקיעים שביחד איתנו מאמינים בטכנולוגיה שפיתחנו וביכולותינו. כשנשיג את ההשקעות הנוספות הדרושות - נמשיך לפתח את החומרים שלנו בקצב הרצוי. כרגע, אחת המטרות שלי כמנכ”לית היא להחזיק את החברה על פני המים. לעשות את הדברים הנחוצים, להמשיך בתהליך הפיתוח - אבל להשתדל מאוד לשמור על התקציב שיש לנו”.
2024-04-17T07:00:51Z dg43tfdfdgfd